Como uma terapia baseada em CRISPR alcança seu efeito?

Essa terapia baseada em CRISPR funciona editando com precisão o próprio DNA do paciente, reprogramando especificamente suas células-tronco para que comecem a produzir uma forma de hemoglobina normalmente fabricada apenas antes do nascimento, o que compensa a hemoglobina adulta defeituosa causadora das complicações dolorosas da doença falciforme.

Substituir o sangue por plasma sintético não é de forma alguma como esse tratamento funciona, ele edita as células existentes do paciente em vez de trocá-las por um produto sanguíneo artificial. Treinar a imunidade com uma vacina comum descreve uma abordagem médica completamente diferente; as vacinas fazem o sistema imunológico reconhecer patógenos, sem relação com a edição de genes que controlam a produção de hemoglobina.

Chamada de Casgevy, essa foi a primeira medicina baseada em CRISPR já aprovada por reguladores, marcando um verdadeiro ponto de virada em que uma ferramenta de edição genética, descoberta primeiro nos sistemas de defesa de bactérias, se tornou um tratamento de fato aplicado em pacientes.