health
Cuối năm 2023, cơ quan quản lý ở Anh và Mỹ phê duyệt loại thuốc đầu tiên dựa trên chỉnh sửa gen CRISPR, để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm.
Liệu pháp dựa trên CRISPR này hoạt động bằng cách chỉnh sửa chính xác DNA của bệnh nhân, cụ thể là lập trình lại tế bào gốc của họ để bắt đầu sản xuất một dạng hemoglobin bình thường chỉ được tạo ra trước khi sinh, giúp bù đắp cho hemoglobin trưởng thành bị lỗi vốn gây ra các biến chứng đau đớn của bệnh hồng cầu hình liềm.
Thay thế máu bằng huyết tương tổng hợp hoàn toàn không phải cách phương pháp điều trị này hoạt động, nó chỉnh sửa các tế bào hiện có của bệnh nhân thay vì thay thế bằng một sản phẩm máu nhân tạo. Huấn luyện miễn dịch bằng vắc-xin thông thường mô tả một phương pháp y tế hoàn toàn khác, vắc-xin khiến hệ miễn dịch nhận diện mầm bệnh, không liên quan đến việc chỉnh sửa gen kiểm soát việc sản xuất hemoglobin.
Được gọi là Casgevy, đây là loại thuốc dựa trên CRISPR đầu tiên từng được cơ quan quản lý phê duyệt, đánh dấu một bước ngoặt thực sự khi một công cụ chỉnh sửa gen được phát hiện lần đầu trong hệ thống phòng vệ của vi khuẩn trở thành một phương pháp điều trị thực sự dành cho bệnh nhân.
health
Những thiết bị đeo này được gọi là gì?Hệ thống AI nào đã đạt bước đột phá về gấp cuộn protein này?Các thuốc Alzheimer mới này nhắm vào protein nào trong não?Những tế bào miễn dịch được cải biến này thường được gọi là gì?Tập hợp các vi sinh vật này được gọi chung là gì?Các nhà khoa học dùng khái niệm nào để ước tính sự hao mòn thật của cơ thể từ tế bào và phân tử?Lĩnh vực nào điều chỉnh thuốc theo cấu trúc di truyền của mỗi người?Các đồng hồ này được thiết kế để phát hiện vấn đề nhịp tim phổ biến nào?Những chiếc nhẫn này chủ yếu đo gì khi bạn ngủ?Việc tư vấn bác sĩ từ xa qua video hoặc điện thoại thường được gọi là gì?Những ứng dụng điều trị được kiểm chứng lâm sàng này gọi là gì?Những ứng dụng phổ biến này chủ yếu nhằm hỗ trợ khía cạnh nào của sự an lành?Quration — Quration Play