這項2025年CRISPR基因編輯試驗以哪個基因為標靶,以降低膽固醇和三酸甘油酯?

這項試驗鎖定的目標是ANGPTL3基因，這個基因正常情況下會製造一種蛋白質，抑制清除血液中脂肪顆粒的酵素。利用CRISPR技術在肝細胞中永久關閉這個基因，能讓身體更有效率地清除低密度膽固醇與三酸甘油脂，只需一次輸注就能帶來顯著下降，不必每天服藥。

PCSK9是另一個早已廣為人知的膽固醇標靶，已有現行的注射型藥物使用；APOB則編碼低密度脂蛋白顆粒本身的主要結構蛋白，是其他實驗性療法的標靶，但這兩者都不是這項試驗編輯的對象。

這裡吸引人的地方在於一次治療就能產生持久效果，不像史他汀類藥物需要無限期服用，不過長期安全性與效果持久度仍需數年追蹤才能確認。