Wie erzielt eine CRISPR-basierte Therapie ihre Wirkung?

Diese CRISPR-basierte Therapie wirkt, indem sie präzise die eigene DNA des Patienten bearbeitet und dessen Stammzellen so umprogrammiert, dass sie eine Form von Hämoglobin produzieren, die normalerweise nur vor der Geburt gebildet wird, was das fehlerhafte erwachsene Hämoglobin ausgleicht, das die schmerzhaften Komplikationen der Sichelzellkrankheit verursacht.

Blut durch synthetisches Plasma zu ersetzen entspricht überhaupt nicht der Wirkweise dieser Behandlung, sie bearbeitet die vorhandenen Zellen des Patienten, statt ein künstliches Blutprodukt einzusetzen. Die Immunität durch eine gewöhnliche Impfung zu trainieren beschreibt einen völlig anderen medizinischen Ansatz, Impfstoffe bringen das Immunsystem dazu, Erreger zu erkennen, ohne Bezug zur Bearbeitung von Genen, die die Hämoglobinproduktion steuern.

Casgevy genannt, war dies das erste je von Behörden zugelassene CRISPR-basierte Medikament und markierte einen echten Wendepunkt, an dem ein ursprünglich in den Abwehrsystemen von Bakterien entdecktes Genbearbeitungswerkzeug zu einer tatsächlichen, an Patienten verabreichten Behandlung wurde.