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Un ensayo de Fase 1 presentado en las Sesiones Científicas 2025 de la American Heart Association mostró que una infusión única de CRISPR-Cas9 podía apagar un gen hepático involucrado en el metabolismo de las grasas, reduciendo el colesterol LDL casi a la mitad.
El ensayo tenía como objetivo el gen ANGPTL3, que normalmente fabrica una proteína que frena las enzimas encargadas de eliminar las partículas de grasa de la sangre. Al usar CRISPR para desactivarlo de forma permanente en las células del hígado, el cuerpo pudo eliminar el colesterol LDL y los triglicéridos con mayor eficacia, lo que produjo una caída drástica a partir de una sola infusión, en vez de una pastilla diaria.
PCSK9 es un objetivo distinto, ya bien conocido en el tratamiento del colesterol y usado por fármacos inyectables existentes, y APOB codifica la principal proteína estructural de las propias partículas de LDL, objetivo de otras terapias experimentales, pero ninguno de los dos fue editado en este ensayo.
El atractivo aquí es un solo tratamiento con un efecto duradero, a diferencia de las estatinas que se toman de forma indefinida, aunque la seguridad y durabilidad a largo plazo todavía necesitan años de seguimiento para confirmarse.
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