Paano nakakamit ng isang therapy na batay sa CRISPR ang epekto nito?

Gumagana ang CRISPR-based na therapy na ito sa pamamagitan ng eksaktong pagbabago sa DNA ng pasyente, sa partikular ay pinaparefine ang kanilang stem cells para simulan nilang gawin ang isang uri ng hemoglobin na karaniwang ginagawa lamang bago ipanganak, na kumukumpensa sa depektibong adult hemoglobin na siyang sanhi ng masakit na komplikasyon ng sickle cell disease.

Ang pagpapalit ng dugo ng synthetic na plasma ay hindi kung paano gumagana ang paggamot na ito, binabago nito ang umiiral na cell ng pasyente sa halip na palitan ito ng isang artipisyal na produktong dugo. Ang pagsasanay ng immunity gamit ang isang karaniwang bakuna ay naglalarawan ng ganap na ibang medikal na paraan, ang mga bakuna ay nagtuturo sa immune system na kilalanin ang mga pathogen, walang kaugnayan sa pagbabago ng mga gene na kumokontrol sa paggawa ng hemoglobin.

Tinatawag na Casgevy, ito ang unang gamot na batay sa CRISPR na naaprubahan ng mga regulator, na nagmarka ng tunay na punto ng pagbabago kung saan ang isang tool sa gene-editing na unang natuklasan sa sistema ng pagdepensa ng bakterya ay naging aktwal na paggamot na ibinibigay sa mga pasyente.