Anong gene ang tinargeta ng 2025 CRISPR gene-editing trial na ito upang babaan ang cholesterol at triglycerides?

Tinugis ng pag-aaral ang ANGPTL3, isang gene na karaniwang gumagawa ng protina na humahadlang sa mga enzyme na naglilinis ng taba mula sa dugo. Sa paggamit ng CRISPR para permanenteng patayin ito sa mga selula ng atay, mas naging episyente ang katawan sa paglilinis ng LDL cholesterol at triglycerides, na nagresulta sa malaking pagbaba mula sa iisang infusion lang, sa halip na araw-araw na inumin.

Ang PCSK9 ay ibang, kilala nang target sa cholesterol na ginagamitan na ng umiiral na injectable na gamot, at ang APOB naman ang nagtatakda sa pangunahing protina ng LDL particle mismo, tinutugis ng ibang eksperimental na paggamot — pero wala sa dalawang ito ang binago sa pag-aaral na ito.

Ang atraksyon dito ay isang beses lang na paggamot na nagbibigay ng pangmatagalang epekto, hindi tulad ng statins na iniinom nang walang tigil, bagama't kailangan pa ng maraming taon ng follow-up para kumpirmahin ang pangmatagalang kaligtasan at tibay nito.