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अमेरिकन हार्ट एसोसिएशन के 2025 वैज्ञानिक सत्रों में प्रस्तुत एक फेज़ 1 परीक्षण ने दिखाया कि CRISPR-Cas9 का एक बार का इंजेक्शन वसा चयापचय में शामिल एक लिवर जीन को बंद कर सकता है, जिससे LDL कोलेस्ट्रॉल लगभग आधा कम हो जाता है।
इस ट्रायल ने ANGPTL3 नाम के जीन को निशाना बनाया, जो सामान्य रूप से ऐसा प्रोटीन बनाता है जो रक्त से वसा के कणों को साफ़ करने वाले एंज़ाइम को रोके रखता है। CRISPR की मदद से लिवर कोशिकाओं में इसे स्थायी रूप से निष्क्रिय करने से शरीर LDL कोलेस्ट्रॉल और ट्राइग्लिसराइड्स को ज़्यादा असरदार ढंग से साफ़ कर पाया, और सिर्फ़ एक इंजेक्शन से ही नाटकीय गिरावट आई, न कि रोज़ाना गोली से।
PCSK9 एक अलग, पहले से जाना-पहचाना कोलेस्ट्रॉल लक्ष्य है जिसका इस्तेमाल पहले से मौजूद इंजेक्शन वाली दवाओं में होता है, और APOB खुद LDL कणों के मुख्य संरचनात्मक प्रोटीन का कोड बनाता है, जिसे अन्य प्रयोगात्मक चिकित्सा तरीकों में निशाना बनाया जाता है, लेकिन इस ट्रायल में इनमें से किसी को संपादित नहीं किया गया।
एक ही इलाज से टिकाऊ असर मिलना, न कि स्टेटिन जैसी रोज़ाना ली जाने वाली दवा, यही इसका आकर्षण है, हालाँकि लंबे समय की सुरक्षा और टिकाऊपन की पुष्टि के लिए अभी सालों की निगरानी बाकी है।
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