Bagaimana terapi berbasis CRISPR mencapai efeknya?

Terapi berbasis CRISPR ini bekerja dengan mengedit DNA pasien sendiri secara presisi, khususnya memprogram ulang sel induknya sehingga mulai memproduksi bentuk hemoglobin yang biasanya hanya dibuat sebelum kelahiran, yang mengompensasi hemoglobin dewasa yang cacat penyebab komplikasi menyakitkan pada penyakit sel sabit.

Mengganti darah dengan plasma sintetis sama sekali bukan cara kerja pengobatan ini, ia mengedit sel-sel yang sudah ada pada pasien alih-alih menggantinya dengan produk darah buatan. Melatih kekebalan tubuh dengan vaksin standar menggambarkan pendekatan medis yang sama sekali berbeda, vaksin mendorong sistem kekebalan mengenali patogen, tidak berkaitan dengan mengedit gen yang mengontrol produksi hemoglobin.

Disebut Casgevy, ini adalah obat berbasis CRISPR pertama yang pernah disetujui regulator, menandai titik balik yang nyata di mana alat penyuntingan gen yang pertama kali ditemukan dalam sistem pertahanan bakteri berubah menjadi pengobatan sungguhan yang diberikan kepada pasien.