Bagaimanakah terapi berasaskan CRISPR mencapai kesannya?

Terapi berasaskan CRISPR ini berfungsi dengan mengedit DNA pesakit sendiri secara tepat, khususnya memprogramkan semula sel stemnya supaya mula menghasilkan satu bentuk hemoglobin yang biasanya hanya dihasilkan sebelum kelahiran, yang mengimbangi hemoglobin dewasa yang cacat penyebab komplikasi menyakitkan penyakit sel sabit.

Menggantikan darah dengan plasma sintetik bukan cara terapi ini berfungsi sama sekali, ia mengedit sel sedia ada pesakit berbanding menggantikan dengan produk darah tiruan. Melatih imuniti dengan vaksin standard menggambarkan pendekatan perubatan yang sama sekali berbeza, vaksin menggalakkan sistem imun mengenali patogen, tiada kaitan dengan mengedit gen yang mengawal penghasilan hemoglobin.

Dipanggil Casgevy, ini merupakan ubat berasaskan CRISPR pertama yang pernah diluluskan oleh pengawal selia, menandakan titik perubahan sebenar di mana satu alat penyuntingan gen yang mula-mula ditemui dalam sistem pertahanan bakteria menjadi rawatan sebenar yang diberikan kepada pesakit.