Quration Play

science

Een fase 1-onderzoek, gepresenteerd op de Scientific Sessions 2025 van de American Heart Association, toonde aan dat een eenmalig CRISPR-Cas9-infuus een leverGen betrokken bij vetmetabolisme kan uitschakelen, waardoor LDL-cholesterol met bijna de helft daalde.

Op welk gen richtte dit CRISPR-genbewerkingsonderzoek uit 2025 zich om cholesterol en triglyceriden te verlagen?

ANGPTL3
De therapie, CTX310, gebruikte CRISPR-Cas9 om ANGPTL3 in de lever permanent uit te schakelen, wat een gemiddelde LDL-cholesterolverlaging van ongeveer 49% en een triglyceridenverlaging van ongeveer 55% opleverde in het onderzoek met 15 patiënten, zonder gemelde ernstige bijwerkingen. De resultaten werden gelijktijdig gepubliceerd in de New England Journal of Medicine.

De proef richtte zich op ANGPTL3, een gen dat normaal een eiwit aanmaakt dat enzymen afremt die vetdeeltjes uit het bloed opruimen. Door CRISPR te gebruiken om dit gen in leverzellen permanent uit te schakelen, kon het lichaam LDL-cholesterol en triglyceriden veel efficiënter opruimen, wat een dramatische daling opleverde na één enkel infuus in plaats van een dagelijkse pil.

PCSK9 is een ander, al bekend cholesteroldoelwit dat wordt gebruikt door bestaande injecteerbare medicijnen, en APOB codeert voor het belangrijkste structurele eiwit van LDL-deeltjes zelf, doelwit van andere experimentele therapieën, maar geen van beide werd in deze proef bewerkt.

Een eenmalige behandeling met een blijvend effect, in tegenstelling tot statines die levenslang worden geslikt, is hier de aantrekkingskracht, al moeten veiligheid en houdbaarheid op lange termijn nog jarenlang worden opgevolgd.

▶ Quration Play

science

Welke onzichtbare kracht trekt de bal naar de grond?Wat voedt ongewoon warm oceaanoppervlaktewater doorgaans aan?Welk alledaags gevolg heeft het feit dat ijs minder dicht is dan vloeibaar water?Welke Amerikaanse faciliteit heeft in 2025 herhaaldelijk records voor kernfusie-ontsteking gevestigd?Waarom?Tegen welk type micro-organisme werken antibiotica, terwijl ze niet werken tegen virale infecties zoals de verkoudheid?Waarom neemt het aantal botten af naarmate we groeien?Waarom zie je een schaduw?Welk orgaan hebben Britse onderzoekers in deze doorbraak van 2026 succesvol biotechnologisch gekweekt en getransplanteerd?Wat produceert fotosynthese uit koolstofdioxide, water en lichtenergie?Waarom kan een gigantisch schip drijven?Kan heet water ooit sneller bevriezen dan koud water?

Quration — Quration Play