health
Pod koniec 2023 r. regulatorzy w Wielkiej Brytanii i USA zatwierdzili pierwszy w historii lek oparty na edycji genów CRISPR, do leczenia anemii sierpowatej.
Ta terapia oparta na CRISPR działa poprzez precyzyjną edycję własnego DNA pacjenta, a konkretnie przeprogramowanie jego komórek macierzystych tak, by zaczęły wytwarzać formę hemoglobiny normalnie produkowaną tylko przed narodzinami, co kompensuje wadliwą hemoglobinę dorosłego organizmu odpowiedzialną za bolesne powikłania anemii sierpowatokrwinkowej.
Zastąpienie krwi syntetyczną osoczem wcale nie tak działa to leczenie – edytuje ono istniejące komórki pacjenta, zamiast zastępować je sztucznym produktem krwiopochodnym. Trenowanie odporności zwykłą szczepionką opisuje zupełnie inne podejście medyczne – szczepionki uczą układ odpornościowy rozpoznawać patogeny, co nie ma związku z edycją genów kontrolujących produkcję hemoglobiny.
Nazwany Casgevy, był to pierwszy lek oparty na CRISPR, jaki kiedykolwiek zatwierdziły organy regulacyjne, wyznaczając prawdziwy punkt zwrotny, w którym narzędzie do edycji genów, odkryte po raz pierwszy w systemach obronnych bakterii, stało się realnym lekiem podawanym pacjentom.
health
Jak nazywają się te noszone urządzenia?Który system SI dokonał tego przełomu w zwijaniu białek?Na które białko mózgu działają te nowe leki na alzheimera?Jak powszechnie nazywa się te zmodyfikowane komórki odpornościowe?Jak zbiorczo nazywa się ta społeczność drobnoustrojów?Jakiego pojęcia używają naukowcy, by oszacować rzeczywiste zużycie ciała na podstawie komórek i cząsteczek?Która dziedzina dopasowuje leki do genetycznej budowy danej osoby?Który powszechny problem rytmu serca te zegarki mają wykrywać?Co te pierścienie mierzą głównie, gdy śpisz?Jak nazywa się zdalna konsultacja z lekarzem przez wideo lub telefon?Jak nazywają się te zatwierdzone klinicznie aplikacje lecznicze?Który aspekt dobrostanu te popularne aplikacje chcą głównie wspierać?Quration — Quration Play