替普利珠單抗(Tzield)獲准用於8至17歲族群的核准案有何值得注意之處?

這項核准之所以引人注目,是因為 teplizumab 成為第一款獲准用於 8 到 17 歲兒童及青少年、針對第三期第一型糖尿病的疾病修飾療法,意味著它的作用是改變疾病的進程,而不只是在症狀出現後加以控制。第一型糖尿病是免疫系統攻擊胰島素分泌細胞所導致的,而這款藥物的目標,是在病程早期就減緩這種攻擊。

它並沒有徹底逆轉第一型糖尿病,也沒有取代胰島素注射,因為已經確診發病的患者仍然需要注射胰島素;這次核准鎖定的其實是更早期的階段,目的是延緩確診後演變為完全型糖尿病的速度。

由於這種療法作用於免疫系統的攻擊本身,而不只是針對症狀,它代表著一種與過去幾十年以胰島素為主的治療方式截然不同的方向。