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Eine bei den Scientific Sessions 2025 der American Heart Association vorgestellte Phase-1-Studie zeigte, dass eine einmalige CRISPR-Cas9-Infusion ein Leberden ausschalten konnte, das am Fettstoffwechsel beteiligt ist, wodurch das LDL-Cholesterin um fast die Hälfte gesenkt wurde.

Welches Gen zielte diese CRISPR-Genbearbeitungsstudie von 2025 an, um Cholesterin und Triglyceride zu senken?

ANGPTL3
Die Therapie, CTX310, nutzte CRISPR-Cas9, um ANGPTL3 dauerhaft in der Leber auszuschalten, was in der Studie mit 15 Patienten eine durchschnittliche LDL-Cholesterinsenkung von etwa 49% und eine Triglyceridsenkung von etwa 55% bewirkte, ohne dass schwerwiegende Nebenwirkungen berichtet wurden. Die Ergebnisse wurden gleichzeitig im New England Journal of Medicine veröffentlicht.

Die Studie zielte auf ANGPTL3, ein Gen, das normalerweise ein Protein bildet, das Enzyme zur Beseitigung von Fettpartikeln aus dem Blut bremst. CRISPR schaltete es in Leberzellen dauerhaft aus, sodass der Körper LDL-Cholesterin und Triglyceride effizienter abbauen konnte – ein dramatischer Rückgang durch eine einzige Infusion statt einer täglichen Tablette.

PCSK9 ist ein anderes, bereits gut bekanntes Cholesterin-Ziel, das von bestehenden injizierbaren Medikamenten genutzt wird, und APOB kodiert das wichtigste Strukturprotein der LDL-Partikel selbst, das Ziel anderer experimenteller Therapien ist – aber keines von beiden wurde in dieser Studie verändert.

Der Reiz liegt darin, dass eine einmalige Behandlung eine dauerhafte Wirkung erzielt, anders als Statine, die unbegrenzt eingenommen werden müssen – die langfristige Sicherheit und Beständigkeit müssen jedoch noch über Jahre bestätigt werden.

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