Come ottiene il suo effetto una terapia basata su CRISPR?

Questa terapia basata su CRISPR agisce modificando con precisione il DNA del paziente, in particolare riprogrammando le sue cellule staminali affinché inizino a produrre una forma di emoglobina normalmente presente solo prima della nascita, che compensa l'emoglobina adulta difettosa responsabile delle complicazioni dolorose della malattia falciforme.

Sostituire il sangue con plasma sintetico non è affatto come funziona questo trattamento, che modifica le cellule esistenti del paziente invece di sostituirle con un prodotto ematico artificiale. Addestrare l'immunità con un vaccino standard descrive un approccio medico del tutto diverso: i vaccini spingono il sistema immunitario a riconoscere gli agenti patogeni, senza alcun legame con la modifica dei geni che controllano la produzione di emoglobina.

Chiamato Casgevy, questo è stato il primo medicinale basato su CRISPR mai approvato dalle autorità regolatorie, segnando un vero punto di svolta in cui uno strumento di editing genetico scoperto per la prima volta nei sistemi di difesa dei batteri è diventato un trattamento reale somministrato ai pazienti.