Quale gene ha preso di mira questo studio di editing genetico CRISPR del 2025 per abbassare colesterolo e trigliceridi?

Lo studio ha preso di mira ANGPTL3, un gene che normalmente produce una proteina che frena gli enzimi incaricati di eliminare le particelle di grasso dal sangue. Usando CRISPR per disattivarlo in modo permanente nelle cellule del fegato, il corpo riesce a eliminare il colesterolo LDL e i trigliceridi in modo più efficiente, producendo un calo drastico con una singola infusione anziché con una pillola quotidiana.

PCSK9 è un bersaglio diverso, già ben noto, sfruttato da farmaci iniettabili esistenti, mentre APOB codifica la principale proteina strutturale delle particelle LDL stesse ed è preso di mira da altre terapie sperimentali, ma nessuno dei due è stato modificato in questo studio.

L'attrattiva qui è un trattamento singolo con un effetto duraturo, a differenza delle statine assunte a tempo indeterminato, anche se sicurezza e durata a lungo termine richiederanno ancora anni di monitoraggio per essere confermate.