science
Badanie fazy 1 przedstawione na Scientific Sessions 2025 Amerykańskiego Towarzystwa Kardiologicznego wykazało, że jednorazowa infuzja CRISPR-Cas9 może wyłączyć gen wątrobowy zaangażowany w metabolizm tłuszczów, obniżając cholesterol LDL niemal o połowę.
Badanie dotyczyło genu ANGPTL3, który zwykle wytwarza białko hamujące enzymy usuwające cząstki tłuszczu z krwi. Użycie CRISPR do trwałego wyłączenia go w komórkach wątroby pozwoliło organizmowi skuteczniej usuwać cholesterol LDL i trójglicerydy, co dało dramatyczny spadek po jednej infuzji zamiast codziennej tabletki.
PCSK9 to inny, już dobrze znany cel terapii cholesterolu, wykorzystywany przez istniejące leki w zastrzykach, a APOB koduje główne białko strukturalne samych cząstek LDL, będące celem innych eksperymentalnych terapii, ale żaden z nich nie był edytowany w tym badaniu.
Atutem jest tu jednorazowe leczenie dające trwały efekt, w przeciwieństwie do statyn przyjmowanych bezterminowo, choć długoterminowe bezpieczeństwo i trwałość efektu wciąż wymagają lat obserwacji, by je potwierdzić.
science
Jaka niewidzialna siła ściąga piłkę w dół, na ziemię?Co zwykle napędza nietypowo ciepła powierzchnia oceanu?Jaka codzienna konsekwencja wynika z tego, że lód jest mniej gęsty niż ciekła woda?Który amerykański ośrodek wielokrotnie ustanawiał rekordy zapłonu fuzji jądrowej w ciągu 2025 roku?Dlaczego?Jaki rodzaj mikroorganizmów leczą antybiotyki, będąc nieskuteczne przeciwko infekcjom wirusowym, takim jak przeziębienie?Dlaczego liczba kości maleje, gdy rośniemy?Dlaczego widzisz cień?Który narząd brytyjscy badacze z powodzeniem wyhodowali biotechnologicznie i przeszczepili w tym przełomowym osiągnięciu 2026 roku?Co fotosynteza wytwarza z dwutlenku węgla, wody i energii świetlnej?Dlaczego ogromny statek może pływać?Czy gorąca woda może czasem zamarznąć szybciej niż zimna?Quration — Quration Play