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Um ensaio de Fase 1 apresentado nas Sessões Científicas de 2025 da American Heart Association mostrou que uma infusão única de CRISPR-Cas9 conseguiu desligar um gene hepático envolvido no metabolismo da gordura, reduzindo o colesterol LDL em quase metade.
O estudo teve como alvo o ANGPTL3, um gene que normalmente produz uma proteína que restringe enzimas responsáveis por eliminar partículas de gordura do sangue. Usar o CRISPR para desativá-lo permanentemente nas células do fígado permitiu ao corpo eliminar o colesterol LDL e os triglicerídeos de forma mais eficiente, gerando uma queda drástica a partir de uma única infusão, em vez de um comprimido diário.
O PCSK9 é um alvo diferente do colesterol, já bem conhecido e usado por medicamentos injetáveis existentes, e o APOB codifica a principal proteína estrutural das próprias partículas de LDL, sendo alvo de outras terapias experimentais, mas nenhum dos dois foi editado nesse estudo.
O atrativo aqui é um único tratamento produzir um efeito duradouro, ao contrário das estatinas tomadas indefinidamente, embora a segurança e a durabilidade em longo prazo ainda precisem de anos de acompanhamento para serem confirmadas.
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