การรักษาที่อาศัย CRISPR ออกฤทธิ์ได้อย่างไร?

การบำบัดด้วย CRISPR นี้ทำงานโดยการแก้ไข DNA ของผู้ป่วยเองอย่างแม่นยำ โดยเฉพาะการโปรแกรมสเต็มเซลล์ของพวกเขาใหม่ ให้เริ่มผลิตฮีโมโกลบินรูปแบบหนึ่งที่ปกติแล้วผลิตขึ้นเฉพาะก่อนคลอดเท่านั้น ซึ่งชดเชยฮีโมโกลบินผู้ใหญ่ที่มีข้อบกพร่องที่ก่อให้เกิดภาวะแทรกซ้อนอันเจ็บปวดของโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว

การแทนที่เลือดด้วยพลาสมาสังเคราะห์ไม่ใช่วิธีที่การรักษานี้ทำงานเลย มันแก้ไขเซลล์ที่มีอยู่แล้วของผู้ป่วยแทนที่จะทดแทนด้วยผลิตภัณฑ์เลือดเทียม การฝึกภูมิคุ้มกันด้วยวัคซีนมาตรฐานอธิบายวิธีการทางการแพทย์ที่แตกต่างโดยสิ้นเชิง วัคซีนกระตุ้นระบบภูมิคุ้มกันให้จดจำเชื้อโรค ไม่เกี่ยวข้องกับการแก้ไขยีนที่ควบคุมการผลิตฮีโมโกลบิน

ยาที่ชื่อคาสเจวี (Casgevy) นี้เป็นยาที่ใช้เทคโนโลยี CRISPR ตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแล ถือเป็นจุดเปลี่ยนที่แท้จริง ที่เครื่องมือแก้ไขยีนซึ่งค้นพบครั้งแรกในระบบป้องกันตัวของแบคทีเรียกลายเป็นการรักษาจริงที่มอบให้ผู้ป่วย