science
Un essai de phase 1 présenté aux Scientific Sessions 2025 de l'American Heart Association a montré qu'une perfusion unique d'édition génétique CRISPR-Cas9 pouvait désactiver un gène hépatique impliqué dans le métabolisme des graisses, réduisant de près de moitié le cholestérol LDL.
L'essai visait le gène ANGPTL3, qui produit normalement une protéine freinant les enzymes chargées d'éliminer les particules de graisse du sang. En utilisant CRISPR pour désactiver ce gène de façon permanente dans les cellules du foie, le corps parvient à éliminer plus efficacement le cholestérol LDL et les triglycérides, provoquant une baisse spectaculaire après une seule perfusion plutôt qu'un comprimé quotidien.
PCSK9 est une autre cible du cholestérol, déjà bien connue et utilisée par des médicaments injectables existants, et APOB code la principale protéine structurelle des particules de LDL elles-mêmes, visée par d'autres thérapies expérimentales, mais aucun des deux n'a été modifié dans cet essai.
L'attrait de ce traitement unique produisant un effet durable, contrairement aux statines prises indéfiniment, est réel, mais la sécurité et la durabilité à long terme demandent encore des années de suivi pour être confirmées.
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