CRISPR आधारित चिकित्सा अपना असर कैसे दिखाती है?

यह CRISPR-आधारित थेरेपी मरीज के अपने ही DNA को सटीकता से संपादित करके काम करती है, खासतौर पर उसकी स्टेम कोशिकाओं को इस तरह दोबारा प्रोग्राम किया जाता है कि वे उस तरह का हीमोग्लोबिन बनाने लगें जो सामान्यतः सिर्फ जन्म से पहले बनता है, जो सिकल सेल रोग की दर्दनाक जटिलताओं का कारण बनने वाले खराब वयस्क हीमोग्लोबिन की भरपाई करता है।

रक्त को सिंथेटिक प्लाज़्मा से बदलना यह इलाज करने का तरीका बिल्कुल नहीं है, यह मरीज की मौजूदा कोशिकाओं को संपादित करता है, न कि किसी कृत्रिम रक्त-उत्पाद से बदलता है। एक सामान्य वैक्सीन से प्रतिरक्षा प्रशिक्षित करना एक पूरी तरह अलग चिकित्सकीय तरीका है, वैक्सीन प्रतिरक्षा तंत्र को रोगजनकों को पहचानने के लिए उकसाती है, इसका हीमोग्लोबिन-उत्पादन नियंत्रित करने वाले जीन संपादित करने से कोई नाता नहीं।

कैस्जेवी नाम की यह थेरेपी नियामकों द्वारा स्वीकृत पहली CRISPR-आधारित दवा थी, यह वाकई एक निर्णायक मोड़ था जहां बैक्टीरिया के रक्षा-तंत्र में सबसे पहले खोजा गया जीन-संपादन उपकरण मरीजों को दिए जाने वाले असली इलाज में बदल गया।