¿Cómo logra su efecto una terapia basada en CRISPR?

Esta terapia basada en CRISPR funciona editando con precisión el ADN del propio paciente, reprogramando específicamente sus células madre para que comiencen a producir una forma de hemoglobina que normalmente solo se produce antes del nacimiento, la cual compensa la hemoglobina adulta defectuosa que causa las dolorosas complicaciones de la anemia de células falciformes.

Reemplazar la sangre con plasma sintético no es en absoluto cómo funciona este tratamiento, que edita las células existentes del paciente en lugar de sustituirlas por un producto sanguíneo artificial. Entrenar la inmunidad con una vacuna estándar describe un enfoque médico completamente distinto; las vacunas hacen que el sistema inmunitario reconozca patógenos, algo sin relación con editar los genes que controlan la producción de hemoglobina.

Llamada Casgevy, esta fue la primera medicina basada en CRISPR aprobada por reguladores, marcando un verdadero punto de inflexión en el que una herramienta de edición genética descubierta primero en los sistemas de defensa de las bacterias se convirtió en un tratamiento real administrado a pacientes.