Comment une thérapie fondée sur CRISPR produit-elle son effet ?

Cette thérapie fondée sur CRISPR agit en modifiant précisément l'ADN du patient, en reprogrammant spécifiquement ses cellules souches pour qu'elles se mettent à produire une forme d'hémoglobine normalement fabriquée uniquement avant la naissance, ce qui compense l'hémoglobine adulte défectueuse à l'origine des complications douloureuses de la drépanocytose.

Remplacer le sang par du plasma synthétique n'est absolument pas la manière dont fonctionne ce traitement : il modifie les cellules existantes du patient plutôt que de les remplacer par un produit sanguin artificiel. Entraîner l'immunité avec un vaccin classique décrit une approche médicale entièrement différente ; les vaccins incitent le système immunitaire à reconnaître des agents pathogènes, sans rapport avec la modification des gènes contrôlant la production d'hémoglobine.

Baptisé Casgevy, ce fut le tout premier médicament fondé sur CRISPR jamais approuvé par les autorités réglementaires, marquant un véritable tournant où un outil d'édition génétique, d'abord découvert dans les systèmes de défense des bactéries, est devenu un traitement réellement administré à des patients.