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미국심장협회(AHA) 2025년 학술대회에서 발표된 1상 임상시험에서, 단 한 번의 CRISPR-Cas9 주입으로 지방 대사와 관련된 간 유전자 하나를 끌 수 있었으며, 이는 LDL 콜레스테롤을 거의 절반으로 낮췄습니다.
이 임상시험이 겨냥한 유전자는 ANGPTL3입니다. 이 유전자는 혈액 속 지방 입자를 제거하는 효소를 억제하는 단백질을 만들어냅니다. CRISPR로 간세포 속 이 유전자를 영구적으로 무력화시키자, 몸이 LDL 콜레스테롤과 중성지방을 훨씬 효율적으로 제거하게 되어, 매일 먹는 알약이 아니라 단 한 번의 주입만으로 극적인 수치 하락이 나타났습니다.
PCSK9은 이미 잘 알려진, 기존 주사제들이 표적으로 삼는 전혀 다른 콜레스테롤 표적이고, APOB는 LDL 입자 자체의 주요 구조 단백질을 만드는 유전자로 다른 실험적 치료제들이 노리는 표적입니다. 이번 임상에서 편집된 유전자는 둘 다 아니었습니다.
평생 먹어야 하는 스타틴과 달리 단 한 번의 치료로 지속적인 효과를 낸다는 점이 이 방식의 매력이지만, 장기적인 안전성과 효과 지속성은 앞으로 수년간의 추적관찰을 거쳐야 확인될 수 있습니다.
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