以 CRISPR 為基礎的療法如何發揮作用？

這種以CRISPR為基礎的療法,是透過精準編輯患者自身的DNA來發揮作用,具體來說是重新編程患者的幹細胞,使其開始製造一種原本只在出生前才會產生的血紅蛋白形式,以彌補導致鐮刀型血球疾病痛苦併發症的成年型缺陷血紅蛋白。

用合成血漿取代血液完全不是這種療法的運作方式,它是編輯患者現有的細胞,而非替換成人工血液製品。用標準疫苗訓練免疫力描述的是完全不同的醫療手段,疫苗是促使免疫系統辨識病原體,與編輯控制血紅蛋白生成的基因無關。

這款名為Casgevy的藥物,是史上第一款獲得監管機構核准的CRISPR基因編輯藥物,標誌著一個真正的轉捩點:這項最初在細菌防禦系統中發現的基因編輯工具,首次真正成為施用於患者身上的治療方式。