コレステロールと中性脂肪を下げるために、この2025年のCRISPR遺伝子編集臨床試験が標的とした遺伝子は何でしょうか?

この治験が標的にしたのはANGPTL3という遺伝子で、通常は血中の脂肪粒子を取り除く酵素を抑える働きを持つタンパク質を作らせている。CRISPRを使って肝臓細胞の中でこの遺伝子を恒久的に働かなくすることで、体はLDLコレステロールと中性脂肪をより効率的に取り除けるようになり、毎日薬を飲むのではなく、一回の点滴で劇的な低下がもたらされた。

PCSK9はすでによく知られた別のコレステロール標的で、既存の注射薬で使われている。APOBはLDL粒子そのものの主要な構造タンパク質をコードする遺伝子で、他の実験的治療で狙われているが、いずれもこの治験で編集されたわけではない。

延々と飲み続けるスタチンとは違い、一回の治療で持続的な効果が得られる点がここでの魅力だが、長期的な安全性と効果の持続性を確かめるには、なお何年もの追跡調査が必要になる。