クリスパーに基づく治療はどのように効果を発揮するのか？

このCRISPRを用いた治療は、患者自身のDNAを精密に編集することで効果を発揮する。具体的には患者の幹細胞を再プログラムし、通常は出生前にしか作られないタイプのヘモグロビンを産生させることで、鎌状赤血球症の痛みを伴う合併症を引き起こす欠陥のある成人型ヘモグロビンを補う。

血液を人工血漿に置き換えるというのは、この治療の仕組みとはまったく異なる。この治療は患者の既存の細胞を編集するのであって、人工の血液製剤で置き換えるのではない。標準的なワクチンで免疫を訓練するというのはまったく別の医療アプローチだ。ワクチンは病原体を認識するよう免疫系に促すものであり、ヘモグロビン産生を制御する遺伝子を編集することとは無関係だ。

「カスゲビィ」と名付けられたこの薬は、規制当局が承認した史上初のCRISPR技術による医薬品であり、細菌の防御機構として発見された遺伝子編集ツールが実際に患者へ投与される治療法へと転じた、真の転換点となった。